초고도 인간면역화 마우스 모델을 통해
임상의 정확도 개선을 위한 의약품의 R&D 솔루션을 제공합니다

2022년 5월 설립된 ㈜C&SR(이하. 씨앤에스알/대표: 최미영)은 최고 성능의 인간화 마우스 제작 기술로 첨단 바이오의약품 효능 평가를 혁신하고 있는 바이오 벤처기업입니다. 인간화 마우스 플랫폼을 통해 인간의 정교한 면역반응을 매개하는 후보물질의 효과를 과학적으로 정밀검증함으로써 안전한 임상 결과를 도출해내고, 신약개발 단계에 있어서 신약개발의 성공 전략과 R&D 솔루션을 제공합니다.

인간을 위한 질병 정복과 치료제 개발에 있어 인간을 대상으로 하는 것은 윤리적인 제약이 존재하고 장기적인 시간과 천문학적 비용이 소모되기 때문에 결국 동물을 이용한 대체시험법이 유일한 수단입니다. 이 중 쥐는 해부학적·유전학적으로 인간과 유사한 면과 중복되는 점이 많고, 유기체의 크기가 작아 관리하기 용이하며 연구자가 쉽게 이용할 수 있어 다양한 용도의 동물 모델로 의과학 연구에 중요한 역할을 담당해 왔습니다. 다만 쥐와 인간은 면역학적인 측면에서 근본적으로 차이가 있기 때문에 쥐 연구 결과를 인간에 바로 적용하는 데 그 한계가 분명히 존재합니다. 또한 기존 비임상 평가모델은 동물과 인간의 해부학적/생리적 유사점에도 불구하고 인간의 질병과 면역계를 재현성있게 평가할 수 없어 동물연구의 5%만이 임상 승인을 받을 정도로 임상시험 진입 시 실패 위험이 높습니다.
씨앤에스알은 이러한 문제를 극복하기 위하여 인간의 면역시스템을 온전히 보유한 인간화마우스 모델을 혁신적으로 개발하여 기초-임상 중개형 IND(Investigational New Drug)에 필수 과학적 근거 자료를 포함한 임상 데이터를 확보하였으며 T세포(백혈구의 한종류), B세포(백혈구에 속하는 림프구의 일종), NK(Natural Killer)세포, NKT세포(T세포의 특징과 자연살해세포의 특징을 동시에 가지는 면역세포) 등 대표 면역세포부터 조절T세포, 도움T세포 등 소량 존재하는 면역세포까지 역추적하는 R&D 플랫폼을 보유하고 ‘기초-임상 중개형 R&D 플랫폼 서비스’를 제공하고 있습니다.
인간화 마우스(humanized mouse)는 면역이 결핍된 마우스 또는 쥐에게 인간의 세포, 유전자 또는 조직을 이식하여 마우스 체내에 인간의 세포를 접목한 실험동물로서, 지금까지 기술로는 인간의 면역 체계와 유사한 인간면역화 마우스 체내 인간의 면역세포(human-specific CD45-positive cells) 비율은 40~50%에 불과하고 20~25주 후 생존 기간이 급감하였으나 씨앤에스알의 면역세포 특이적 부스팅 기술이 적용된 인간화 마우스는 생존율 극복이라는 한계를 벗어나 마우스 체내 인간 혈구 세포 비율은 평균 85% 이상, 최고 95%까지 유지하면서 생존기간은 최대 50주 이상 유지됩니다(글로벌 최고 성능/ 특허 등록).

씨앤에스알의 면역화 제어 기술은 단순한 전임상 평가 플랫폼을 넘어 신뢰할 수 있는 데이터와 검증 체계를 제공하며, 첨단 생명과학 생체 시스템을 통한 더 깊고 폭넓은 검증 단계를 규명하도록 돕습니다. 이 기술을 활용하여 임상1과 전임상 시험의 동시 적용에 효능과 안전성을 검증하고 관련 내용을 국제 전문 학술지에 등재하면서 글로버 바이오 커뮤니티에서도 인정받고 있습니다. 특히 종양분야, 감염병, 신경질환 등 다양한 분야에서 성과들이 도출되면서 바이오 산업의 새로운 표준을 제시하고 있습니다.

씨앤에스알은 2022년 법인 설립 3달 만에 중소벤처기업부 주관 TIPS에 선정되어 ‘인간면역화 마우스 제작 기술의 고도화 및 사업화’ 연구과제(총 6억원)를 수행하였으며, 2024년 11월에 TIPS 후속 프로그램인 ‘창업사업화 과정’에 선정되어 2025년 8월 개발을 목표로 ‘차세대 골수면역부전마우스 계통 개발 및 실속형 인간화마우스의 보급화’ 연구과제(0.8억원)를 수행하고 있습니다. 또한 면역화 제어 기술에 대해 원천기술 보호를 위한 지식재산권 확보 및 제품화를 위한 상표권 출원으로 높은 진입장벽을 구축하고 있습니다(현재까지 특허등록 및 출원 11건, PCT 출원 2건, 상표권 출원 6건). 특히 「인간 줄기세포 이식 및 면역 부스팅에 기반한 인간면역화 마우스 및 그의 제조방법」 특허가 한국특허정보원·한국일보 주최의 ‘2024 상반기 대한민국 우수특허대상’에서 생명공학 부문 대상을 수상함으로써 기술적 우수성과 산업적 가치를 인정받았음을 증명하고 있습니다.

씨앤에스알은 인간화마우스를 통한 기초-임상 중개형 R&D 플랫폼 서비스로 초고도화 인간화마우스 모델 플랫폼, 인간화 모델 기반 질병 모사 모델 플랫폼, 비임상 안전성/유효성 평가서비스, 인간화 모델 기반 예후/예측 동반 비임상 진단 플랫폼 서비스를 제공합니다.
❶ 초고도화 인간화마우스 모델 플랫폼은 HSCs-Humanized Model과 PBMCs-Humanized Model로 구성하고 있습니다. HSCs-Humanized Model은 줄기세포 이식 기반 인간화모델로서 숙주 내 인간의 면역세포 80% 이상을 보유하고 있으며 숙주 내의 B세포(50~60% 존재), T세포(30% 내외), Helper T, Cytotoxicity T, NK, NKT가 포함되어 장기적인 인간의 체액성 면역 추적이 가능하고 고형암, 혈액암, 감염병 등의 표적질환 30가지 이상의 인간화모델을 제공합니다. PBMCs-Humanized Model은 정맥혈 이식 기반 인간화 모델로 특정 면역질환 및 공여자의 혈액과 동일한 복제모델을 제공하므로 맞춤형 질병유발 및 질병 특이적 치료 전략의 예후/예측이 가능하여 Rapid screening(신속심사) 추적형 시험/연구에 적합합니다(2025년 매출 예상 매출 2억원).
❷ 인간화모델 기반 질병 모사 모델 플랫폼에서는 마우스의 골수 제거 후 인간의 CD34 cells을 투입하여 암, 자가면역질환, 호흡기질환, 대사 질환 등 30가지 이상의 질병을 구현하는 인간모사 질병 모델을 의료기관 및 연구기관, 제약서, GLP/non-GLP 기관 등에 제공합니다(2025년 예상 매출 2억원).
❸ 비임상 안전성/유효성 평가서비스는 신약 등의 연구개발 과정에서 인간화 비임상 모델을 활용하여 비임상시험의 안전성과 유효성을 검증하여 최종 결과를 제시해주는 서비스로 비임상시험 결과를 바탕으로 임상시험에 대한 예측 가능성을 높여줍니다(2025년 예상매출 5억원).
❹ 인간화 모델 기반 예후/예측 동반 비임상 진단 플랫폼 서비스는 HSCs-Humanized Model(줄기세포 이식 기반 인간화모델) 예후/예측 동반 비임상 진단 서비스로 제약 및 바이오의약품 회사와 의료기관과의 제휴/협력 분야 등에 제공됩니다(2025년 예상 매출 1억원).

씨앤에스알은 국내 기업간 전략적 제휴를 통한 상용화 전략을 수립하고 본격적인 시장 진출을 진행하고 있습니다. 이를 위해 이온셀, 엔케이맥스 등 세포치료제 개발사와 전략적 업무 협력을 위한 MOU를 체결하였으며, 특히 최근 ‘IIB-NK면역세포치료제™’를 보유한 세포치료제 전문기업 ㈜이뮤니스 바이오와 체결한 업무협약은 ‘첨생법’ 시행에 전략적으로 대응하기 위한 것으로서 양사는 인간화 마우스를 이용, 임상 단계에서 발생할 수 있는 부작용을 포함한 임상 예후 및 예측을 검증하고 이를 통해 환자에게 발생할 수 있는 부작용을 최소화하고 세포치료제를 비롯한 효과적 치료 방법을 제시해나갈 계획입니다. 또한 디티앤씨알오, HLB바이오코드, 프로큐라티오, JABIO, 새론바이오 등 CRO(신약 임상시험) 수탁 및 중계기관과의 기술 제휴 및 시장 확대를 위한 업무협력 MOU를 체결하였으며 대학병원 및 비임상 의료 전문가의 자문 확보를 위해 가톨릭성모병원(인체기능 재생 줄기세포 연구실)과 연구개발 협조체계를 구축하였고, 중앙대 분자바이오 디자인융합센터 및 의과대학/의학부와 인간화마우스 모델 개발 관련 업무협력 MOU를 체결하였습니다.
2025년부터는 인간면역화 마우스 모델 기술의 해외 수출을 본격적으로 진행할 계획입니다. 이를 위해 북미/아시아 내 CLIA Lab 거점 마련을 통해 비임상 시험 관련 응용사업으로 글로벌 시장에 진출 예정이며, CLIA 거점 기반 제약산업계 임상/비임상 연계 및 글로벌 사업을 고도화할 계획입니다 또한 현재 국내 임상 Big5 종합병원 및 다국적 제약사들과 함께 다양한 바이오 첨단의약품 임상/비임상 전략의 다각화를 논의하고 있습니다.

전 세계 재생의료(regenerative medicine market) 시장은 2020년 260억달러(약 37조5000억원)에서 2030년 1280억달러(184조5000억원)로 연 평균 17.5%의 높은 성장률이 예상되고 있습니다. 특히 임상 단계의 세포·유전자 치료제 등을 치료 목적으로도 쓸 수 있도록 하는 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’(첨생법) 개정안이 ’25년 2월부터 시행됨에 따라 대한민국에서도 중대·희귀·난치질환 환자들의 줄기·면역세포 치료 등이 가능해지면서 첨단재생의료기술 관련 산업이 크게 발전할 것으로 기대되고 있습니다.
그러나 첨생법 개정안 시행 초기에는 첨단 바이오의약품의 임상 적용 과정에서 다양한 변수와 안전성 및 부작용 문제가 발생할 가능성이 높을 것으로 예상됨에 따라 이와 같은 문제를 사전 검증하기 위한 대안으로, 첨생법 임상 진입 전 단계에서 인간 면역계를 탑재한 인간화 마우스 기반의 안전성 평가가 주목받고 있습니다.
씨앤에스알의 인간면역화 마우스 제조 기술은 일반 동물 모델에서 불가능한 세포치료제 연구 및 개발 분야에 새로운 길을 열어주면서 보편적 또는 질병 특이적 환자 맞춤형 의학 구현을 앞당기고 있습니다. 또한 미래 유망 치료제인 CAR-T, NK 등 신규 세포치료제 효능을 완벽히 검증·평가할 수 있어 비용, 인적·물적 자원을 절감하며 국내 바이오 업계 경쟁력 제고에 도움을 줄 것으로 예상됩니다.

씨앤에스알은 차세대 인간화마우스 모델을 통해 질병과 임상을 대변하고 신약 개발의 성공전략을 제시하여 의과학의 패러다임을 혁신하는 글로벌 기업으로 성장해나갈 것입니다.

비전 및 목표

조직 구성

조직도

구성원 소개

대표이사/CEO MI YOUNG CHOI, Ph.D.	가톨릭의과대 의생명과 박사 (뇌신경/종양면역학/줄기세포학)	· 경영 전략 고도화 및 사업 운영 총괄 · 대외 업무 최종 지시, 책임 및 승인 · 임상/비임상 부분 규제 대응 · 안전한 조직 운영 및 의사 결정
전략기획본부/CTO GUN WOO SON, Ph.D.	경희대 기초의과학박사 (종양면역학/기초의과학)	· R&D 기술 총괄 및 사업화 전략 수립 · 전략 구축에 따른 조직 운영 관리 및 전략 제시 · 임상/비임상 연구 인프라 및 품질 관리 · 기술 전략의 고도화 및 협력
책임연구원 YUN YOUNG KIM, Ph.D.	경북대학교 암센터박사 (면역/바이오소재)	· 임상/비임상 시험 일정 수립 · Invivo, Invitro 실무 담당 및 연구 개발 실무 담당 · 시험 수행 및 정밀 분석 · 데이터 도출 및 보고

수석연구원 JONG MIN JO, M.S.	단국대학교 기초의과학석사 (생물학/실험동물기술자2급)	· 사육, 환경 및 수의 관리 · 헬스 모니터링, 분석 및 관리 · 개별 개체 및 실험 데이터 수집 · 협업 및 개선 조치
수석연구원 BYUNG GON YUN, M.S	가톨릭의과대학의생명과 석사 (의학세포생물학/줄기세학)	· 마우스 품질 검사 · 공정 및 환경 모니터링 · 임상/비임상 시험 데이터 관리 및 보고 · 부적함 품목 관리
고문 KYUNG SOO KANG	고려대학교 법과대학 학사	· 자금 관리의 예산 편성 및 운영 · 정부과제 대응 · 구매 및 행정 업무 · 인사 및 총무

사업 분야

사업배경

의약품의 개발단계에 따른 시장의 중대성

① 4차 산업으로 인한 의약품 시장의 개편

• 합성의약품에 비해 크기가 크고 복잡한 구조를 가짐
• 동종 또는 자가 유래 세포 치료제로서 제조 환경과 고비용이 특징
• 고유의 낮은 독성과 명확한 작용기전을 갖음
• 인체 내 자가 면역시스템을 활용한 치료 전략
• 희귀 난치 질환에 우수한 효과

② 신약 개발 단계에 있어서 신약 개발의 성공 전략과 R&D 솔루션 제시

• 차세대 인간화 모델을 통해 질병과 임상을 대변하고 신약 개발의 성공전략을 제시
  - 질병 맞춤형 인간화 플랫폼을 통해 인간의 정교한 면역반응을 매개한 후보물질의 유효적인 검증과 안전성을 평가할 수 있도록 함
• 인간의 면역시스템이 고도로 탑재된 차세대 인간화마우스 플랫폼을 통해 신약개발의 성공전략과 R&D솔루션 제공하는 패러다임 혁신

* 신약 개발의 단계

범세계적 문제 제기에 따른 대안 기술로 급부상

시장 동향 및 기회

① 의약품 전환으로 인한 세포치료제의 급부상

② 세포치료제의 평가 대안 부재

③ 관련 산업과 연구 동향의 변화

• 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품안전 및 지원에 관한 법률」에 의거 중대 및 희귀 난치질환자에 국한된 임상연구 대상자 모든 사람으로 개방 (2025.2.21.시행)

④ 인간화 설치류를 통한 연구 트랜드의 변화

핵심기술

※ 극소량 존재하는 면역세포의 역추적 기술 구현

인간화마우스 플랫폼 경쟁력

① 혈중 인간의 면력세포 성능 (백혈구 공통항원)

② 인간화 마우스모델의 유지기간

③ 가격 경쟁력(개체 1수당 가격 비율)

※ <참고1> C&SR의 인간화 기술 경쟁력 핵심 3가지

※ <참고2> 주요 경쟁사의 실험 결과

사업소개

1. 인간화마우스 비즈니스의 궁극적 목적

2. 사업 내용 및 수익모델

초고도화 인간화마우스 모델 플랫폼

• ‘인간화마우스’는 면역이 결핍된 마우스 또는 쥐에게 인간의 세포, 유전자 또는 조직을 이식하여 마우스 체내에 인간의 세포가 접목된 실험동물을 의미하는 것으로,
• PBMCs(Peripheral blood mononuclear cells/말초혈액담핵세포구)를 이식한 단기 평가모델과 HSCs(CD34 hematopoietic stem cells/CD34양성 조혈모세포)를 이식하여 반영구적 평가모델로 제작된 지속형 인간화 마우스 모델 플랫폼을 제공

• 조혈줄기세포(Human CD34-positive cells)를 접목시킨 지속형 모델(Semi-permenant Humice Model)의 경우 마우스 혈중 인간의 혈구세포의 비율이 평균 85% 이상 존재함
• 씨앤에스알의 독자적 레시피는 면역세포 특이적 부스팅 기술을 통해 마우스의 면역은 제어하고 인간의 면역세포는 높은 수준으로 유지할 수 있는 기술 프로토콜을 보유하고 있으며
• 이를 통해 동일하고 재현성 있는 Humanized Mouse Model Platform을 확보할 뿐만 아니라 이를 기반한 전문적 R&D 서비스를 제공함

① Humanized Model A : Mirroring-CSHu80(HSCs-Humanized Model)

② Humanized Model B : Shadow-CSPBL(PBMCs-Humanized Model)

• 제약사, 첨단바이오의약품 회사, 의료원, 연구기관 등에 30가지 이상의 질병에 인간화모델을 제공
• 2025년 예상매출액 2억원

인간화 모델 기반 질병 모사 모델 플랫폼

• 제약사, 첨단바이오의약품 회사, 의료원, 연구기관 등에 자가면역질환, 호흡기질환, 암, 대사 질환 등 30가지 이상의 질병에 인간화모델을 제공
• 2025년 예상매출액 2억원

비임상 안전성/유효성 평가서비스

• 제약사, 헬스케어 회사, 연구기관, 의료기관 등에 비임상 안전성/유효성 평가서비스 제공
• 2025년 예상매출액 5억원

인간화 모델 기반 예후/예측 동반 비임상 진단 플랫폼

시장규모

① 글로벌 시장 점유율

② 글로벌 시장의 동반 성장추이

③ 글로벌 실험동물 사용 추이

④ 최근 6년간 실험동물 사용량 및 고통등급 비율(농림축산검역본부)

• 국내 실험동물 사용량 500만 마리 육박으로 역대 최다 경신

사업성과

매출성과

* <참고> 2024년도 매출/영업이익 하락 사유

후속 상용화 제품 개발 성과

특허 및 수상 실적

MOU 체결

① 국내 기업 간 전략적 제휴를 통한 시장진출 확대 및 상용화 전략 수립

전문학술지 출간

중소벤처기업부 주관 국책과제 선정(TIPS)

① 2022년 법인 설립 3달 만에 중소벤처기업부 주관 TIPS 선정

② TIPS 후속 – TIPS 창업사업화 선정

국내 특허/상표권 출원

① 특허 출원/등록(11건)

② PCT 출원(2건)

③ 상표권 출원(6건)

향후 사업 계획

서비스별 매출 계획

제약산업의 전략적 전문가 활동 기반 서비스 확대

글로벌 진출 계획

EXIT 전략

기업가치 및 산정 근거

※ <참고> 추정 재무제표(손익)

APPENDIX

회사 연혁

오피스 전경

(2025.03.25 펀딩포유측 현장 방문)

협력사